基因

　　FDA的细胞、组织和基因治疗咨询委员会的会议很不寻常，因为FDA没有要求小组成员就药物的风险-收益情况进行投票。相反，监管机构要求专家组成员就开发商是否必须进行额外的研究发表意见。

　　虽然独立的专家没有指出这种疗法存在严重的安全问题，但几位成员指出需要进行更多的研究。

　　FDA的咨询委员会发布不具约束力的建议。然而，监管机构通常会在对授权做出最终的决定之前遵循这些建议，就exa-cel而言，最终决定预计将在12月8日或之前做出。

　　在华尔街，分析师们普遍对FDA的最终批准持乐观态度，BMO的分析师们更是预计CRISPR上行空间达20%。

　　来自William Blair的分析师Sami Corwin写道:“我们认为这次AdCom会议传递出非常积极的型号，并支持12月8日PDUFA批准exa-cel用于SCD。”分析师Corwin认为，这些公司迄今提交的安全性和有效性数据，以及他们收集上市后15年数据的计划，将足以解决FDA对一个被称为“脱靶

　　该分析师给予CRISPR和Vertex“跑赢大盘”评级，在报告中写道:“我们仍然认为，从长远来看，exa-cel可能会成为一款畅销产品。”

　　BMO的分析师们预计，由于此次会议取得了“积极成果”，预计CRISPR和Vertex 的股价将分别上涨10%-20%，以及2%-3%。

　　与此同时，对这两只股票给予“与大盘持平”的巴克莱银行则认为，SCD和输血依赖型β地中海贫血症状都将获得exa-cel治疗症状批准。关于TDT批准的决定，预计美国监管机构将于2024年3月30日做出。