进博之星|这个3岁短肠综合征男孩,有望在国内用上“孤儿药”

2022-11-07 14:37:33

  果果只有3岁,从小患有罕见病短肠综合征,小肠被大量切除,从而引起营养吸收和代谢功能障碍。

  全球首个批准用于SBS的人胰高血糖素样肽 2类似物Teduglutide亮相本届进博会,这款药物在欧美作为“孤儿药”获批,用于治疗1岁及以上SBS患者。

  10月6日下午,武田展台上播放的罕见病患儿果果片段,果果每天通过输入营养液生活。 均由

  11月6日下午,

  Teduglutide,全球首个也是唯一一款批准用于SBS的人胰高血糖素样肽 2类似物。

  果果妈妈原本以为,做完手术孩子会慢慢康复起来,等待果果的却是短肠综合征。这是一种罕见病,由于小肠被大量切除,肠道有效吸收面积显著减少,不能维持患者的营养或儿童生长需求,从而引起营养吸收和代谢功能障碍。

  对患儿来说,普通人的食物成了他们可望而不可及的奢望。果果妈妈说,孩子只能吃流食,其他食物可能会造成生命危险。妈妈还养成了一个习惯,尽量避开果果吃饭,不让孩子闻到饭香。

  纪录短片中,一根细细的导管插在果果身上,每天下午三点半到次日早上八九点,输入营养液来维持其生产发育。长期的肠外营养,也伴随着肝、肾等多脏器损伤的风险,严重影响果果的生活质量。

  果果辗转从外地来到上海新华医院治疗,目前他的情况稳定。纪录片里,上海新华医院小儿消化营养科主任王莹介绍了果果的病情,她强调早期干预、早期治疗对患儿的预后很重要。如果治疗较晚、小肠剩余较短,患儿的预后会受影响,有可能一辈子离不开肠外营养。“总体而言,短肠综合征的治愈率还是比较高的。”王莹呼吁患者和家属不要轻易放弃治疗。

  

  如今,这款创新药除了在进博会展示,有了在国内先行落地应用的机遇。11月6日,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局与武田在进博会现场签署战略协议,依托乐城“先行先试”的政策,Teduglutide将在这里加速落地应用,国内SBS患者将有机会在乐城尽快享受到这种治疗方案。

  药效如何?武田介绍,对于依赖肠外营养的成人SBS患者,Teduglutide治疗24周,可帮助接近70%的患者实现每周肠外营养摄入总量减少20%及以上。Teduglutide 治疗30月,可帮助33%的患者完全脱离肠外营养依赖,超过90%的患者实现每周肠外营养摄入总量减少20%及以上。

  而对于依赖肠外营养的儿童SBS患者,Teduglutide治疗24周,可帮助12%的患儿完全脱离肠外营养依赖,69%的患儿实现每周肠外营养摄入总量减少20%及以上。

  实际上,除了武田,每年进博会上有众多创新医药产品,迎来在国内落地应用的机会。比如,2019年第二届进博会期间,葛兰素史克一款用于慢阻肺创新治疗的三联药物获批上市。另外一款治疗系统性红斑狼疮的生物制剂,其成人适应症在第二届进博会前夕获批,儿童适应症在第三届进博会后1个月内获批。

  10月6日,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局与武田在第五届进博会现场签署战略协议,Teduglutide将在乐城先行先试。

  在第四届进博会上,国家医保局举办进口药品、医用耗材集中签约仪式,共采购进口药品和耗材470余亿元。诺华、拜耳、赛诺菲、史赛克等外资企业分别与国家医保局医保中心、国家药品联采办以及国家耗材联采办签订了合作书。

  医疗健康企业雅培将其生命科技产品MitraClip带入中国,使得经导管介入治疗二尖瓣反流迈入全新微创时代。

  “MitraClip通过经导管微创技术,为手术高风险的中重度二尖瓣反流患者带来了全新的选择,也助力打开了中国二尖瓣反流微创介入治疗的新格局。”本届进博会上,中科院院士、上海中山医院心内科主任葛均波评价MitraClip时说。通过第三届进博会,雅培将其生命科技产品MitraClip带入中国,并于2020年6月在中国获批上市。目前,MitraClip在中国的临床应用案例已累计突破500例,使得经导管介入治疗二尖瓣反流迈入全新微创时代,挽救了一批患者的生命。

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