波士顿儿童医院基因治疗主任Dan Bauer对FDA专家小组表示，SCD的脱靶

　　虽然有几位成员表示，更多的研究可能会有所帮助，但总的来说，该专家小组似乎支持exa-cel，并不认为脱靶

　　虽然FDA不受其咨询委员会建议的约束，但在做出最终决定之前通常会遵循这些建议。FDA预计将在12月8日之前对exa-cel做出最终审查决定。如果获批上市，exa-cel的成本将高达每名患者200万美元，且接受治疗的患者还需要进行骨髓移植和住院治疗。