来那度胺用于骨髓瘤患者中，能够减少骨质破坏，阻碍骨髓瘤细胞生长，抑制破骨细胞形成，加速骨骼重建，抑制肿瘤细胞播散和生长，发挥抗血管生成、停止细胞周期生长等优势。来那度胺在骨髓瘤的作用可能依赖于抑制IL-6生成。临床上来那度胺用于多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合症，现已超越硼替佐米等一线治疗药物，成为全球治疗多发性骨髓瘤的TOP1药物。

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