全球首次:复旦团队发现帕金森病全新靶点,有
据复旦大学官方今日消息,复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过 5 年的临床和基础研究获得重大科研突破,帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病,严重影响患者日常生活,致残率和[*][*]率较高。全球帕金森病患病人数预计将从 2015 年的 700 万左右增至 2040 年的 1300 万,我国帕金森病患者总数约占全球一半。
然而,传统药物和手术治疗都只是针对症状进行治疗,比如补充多巴胺、使用脑起搏器,都不能延缓疾病进展。
此次研究发现的全新治疗靶点和候选新药值得一提的是,为了摸索 FAM171A2 如何参与帕金森病,研究团队花了一年左右时间确定实验条件。郁金泰估测,得益于 AI 辅助科研的手段,最终,团队在 7000 余种小分子中成功找到了一种小分子化合物 bemcentinib,在体外和体内试验中证实其可有效抑制 FAM171A2 和病理性 α-突触核蛋白结合。
目前,团队已提交基于干预 FAM171A2 治疗帕金森病的国际专利申请,下一步将集中力量全面、系统地开展针对抑制 FAM171A2 与病理性 α-突触核蛋白相互作用的附论文链接: