8月30日消息，百时美施贵宝目前宣布，美国FDA再次批准其药品Reblozyl用于治疗既往未使用红细胞生成刺激剂的极低至中危骨髓增生异常综合征成人患者的贫血，这些患者可能需要定期输注红细胞。该扩展适应症获批使该药物成为MDS一线期COMMANDS试验的中期结果，在该试验中，无论患者的环铁粒幼细胞状态如何，Reblozyl均表现出了优于ESA药物epoetin alfa的疗效，即伴随RBC输血非依赖性和血红蛋白的升高。

　　据悉，Reblozyl是一款通过调节后期血红细胞成熟过程，降低输血负担的药物。作为一种可溶性融合蛋白，该药由人免疫球蛋白G1的Fc结构域，与活化素受体IIB的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱，防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期血红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期血红细胞输注的负担。Reblozyl于2019年11月首次获批，是一款“first-in-class”疗法，用于治疗需要定期输注血红细胞的β地中海贫血成人患者的贫血症。

　　此外，在相关的3期COMMANDS试验中，结果显示58.5%接受Reblozyl治疗的患者与31.2%接受epoetin α治疗的患者达到了至少12周的RBC-TI主要终点，在前24周内平均Hb增加至少1.5 g/dL。最常见的不良反应为腹泻、疲乏、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。详细试验结果发表于今年7月的